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   <促銷活動> RNAScope probe第二件半價 【2018/2/7】

<促銷活動> RNAScope probe第二件半價


標題:mRNA系統性療法治療甲基丙二酸血症(MMA)
https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29262333
概要:
利用RNAscope原位雜交技術(ISH),在hMUT mRNA於小鼠肝細胞內降解前對hMUT mRNA進行定位
內容:
1.    甲基丙二酸血症/甲基丙二酸尿症(MMA) 是一種是使人體不斷衰弱的代謝疾病,目前尚無獲得批准的治療手段
          i.       主要原因是缺乏一種關鍵的線粒體酶---甲基丙二醯輔酶A變位酶 (MUT)
2.    An等人利用一種生物可降解性脂質納米顆粒(LNP)封裝經密碼子優化的hMUT mRNA,並對2個MMA小鼠模型進行全身性給藥
          i.       導致hMUT蛋白大量表達,肝MUT活性增加,生長速率和存活性提高;
3.    在hMUT mRNA在小鼠肝細胞內降解前,利用RNAscope原位雜交技術(ISH) 對hMUT mRNA進行定位
          i.       ISH能將hMUT mRNA與mouse endogenous Mut區分開;
        ii.       在2h時hMUT mRNA主要分佈在肝竇狀隙(sinusoidal space)中,到6h時則轉移到肝細胞(hepatocytes )中
       iii.       給藥後hMUT mRNA 及外包裝LNP迅速在肝臟中降解,而肝臟內的hMUT蛋白則持續存在了一周
結論:
實驗總體證明瞭hMUT mRNA 治療在MMA突變小鼠模型中的生物效應。
 
RNAscope技術的意義:
1.由於該治療手段是基於mRNA的療法,需用一種RNA檢測手段對實際治療物進行檢測; RNAscope ISH能對治療的靶細胞進行精准檢測。——“ISH技術表明在2h時hMUT mRNA主要分佈在竇狀隙中,到6h時轉移到肝細胞中,隨後停留在肝細胞直至24h”;
2.RNAscope能區分治療性人源mRNA和內源性小鼠mRNA;
3.RNAscope結果顯示該mRNA療法靶向肝細胞,注射的mRNA在一天內降解; 與QuantiGene mRNA定量檢測結果一致。而蛋白質則能維持長達1周的時間。mRNA及脂質納米粒的降解很重要,因為我們不希望治療物停留過長時間——一旦給藥並表達出功能性蛋白,這些mRNA及納米粒應被移除或降解(以證明該療法具有有利的藥代動力學特徵)——
4.“總體結果表明:hMUT mRNA治療能恢復肝細胞中的酶活性,且具有有利的藥代動力學特徵:給藥2h後hMUT mRNA水準達到峰值,而hMUT蛋白質表達水準在16h達到峰值,並維持7天。”



 



更多publications:
https://acdbio.com/science/scientific-resources/publications

 
 
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